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发布日期:2024-05-13 06:09    点击次数:137

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单次打针基因疗法能铲除艾滋病病毒(主题)

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科技日报北京8月17日电(记者张佳欣)好意思国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日论说称,基于CRISPR-Cas9基因裁剪本领EBT-001不错安全有用地将SIV(猴免疫劣势病毒)从非东说念主灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是鼓舞东说念主类艾滋病病毒疗法方面赢得的要紧暴露,关系论文在线发表于《基因治疗》杂志。

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研究团队这次在恒河猴中测试了EBT-001,这是一种SIV特异性的CRISPR-Cas9基因裁剪器用,靶向SIV前病毒DNA。研究标明,EBT-001有用地从宿主DNA中去除了潜藏于病毒储存库的SIV,况且在动物中未出现脱靶效应。

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新本领旨在使用一次性打针治疗才气在大型动物模子组织中长久灭活病毒,这次解释了该本领的安全性。团队在非东说念主灵长类动物中进行了临床前历练。他们将SIV特异性CRISPR-Cas9基因裁剪构建体EBT-001包装到腺关系病毒9(AAV9)载体中,该载体不错通过静脉打针到SIV感染的动物体内。接着,他们将10只动物赶快分为对照组和治疗组,其中3只不经受治疗,其余的动物经受3种不同剂量的EBT-001单次打针。另外2只动物在另一项单独的研究中使用了更高剂量。

后续的分析标明,EBT-001诀别平庸,可到达全身组织,所有垂危病毒库中王人有SIV前病毒DNA基因裁剪的字据。此外,经受打针的动物在EBT-001所有剂量水平下耐受性考究,在动物临床搜检或组织病理学搜检中莫得毒性字据。

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研究东说念主员暗意小猪盖房子体育活动,这项恶果为正在进行的EBT-101临床历练奠定了基础。这不仅是艾滋病病毒研究范围的一个垂危里程碑,还鼓舞了针对单纯疱疹病毒和乙型肝炎等其他传染病的多重基因裁剪疗法的成就。



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